CareLit · DOI-Nachweis · MMW - Fortschritte der Medizin
Erste Therapie bei AADC-Mangel zugelassen
DOI 10.1007/s15006-022-1959-8
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenN.N.
ZeitschriftMMW - Fortschritte der Medizin
Ausgabe17/2022
Jahrgang / SeitenJg. 17 · S. 1 bis 1
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Mit Eladocagene exuparvovec (Upstaza™) wurde die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für Menschen mit einem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zugelassen. Diese Gentherapie wird direkt ins Gehirn infundiert. Durch Einbringen eines funktionierenden Dopa-Decarboxylase-Gens soll das AADC-Enzym exprimiert und die Dopaminproduktion wiederhergestellt werden. Zugelassen ist die Gentherapie ab ei…
Zitieren
Zitierempfehlung
N.N (2022) Erste Therapie bei AADC-Mangel zugelassen. MMW - Fortschritte der Medizin, 17 (17), 1 bis 1. https://doi.org/10.1007/s15006-022-1959-8
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