CareLit · DOI-Nachweis · Deutsches Ärzteblatt
Spinale Muskelatrophie: Intrathekale Gentherapie verbessert Symptome auch bei älteren Kindern
DOI 10.1038/s41591–025–04103-w
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenGerste, R.D.
ZeitschriftDeutsches Ärzteblatt
Ausgabe2/2026
Jahrgang / SeitenJg. 58 · S. 1 bis 1
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Eine einmalig intrathekale Gentherapie mit Onasemnogene Abeparvovec (OAV101 IT, Zolgensma) hat bei Kindern und Jugendlichen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) die motorische Funktion verglichen mit einer Scheinbehandlung signifikant verbessert. Die Daten der Phase-3-Studie STEER mit 126 Personen mit der seltenen neuromuskulären Erkrankung zeigen erstmals Einjahresergebnisse für die intrathekale Applikation sowie für…
Zitieren
Zitierempfehlung
Gerste, R.D (2026) Spinale Muskelatrophie: Intrathekale Gentherapie verbessert Symptome auch bei älteren Kindern. Deutsches Ärzteblatt, 58 (2), 1 bis 1. https://doi.org/10.1038/s41591–025–04103-w
Mit CareLit weiterarbeiten