CareLit · DOI-Nachweis · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Nusinersen auch bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und 3 wirksam
DOI 10.1055/a-0877-8883
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenN.N.
ZeitschriftFortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Ausgabe06/2019
Jahrgang / SeitenJg. 87 · S. 341
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen korrigiert das mRNA-Spleißen und steigert damit die regelrechte Transkription des SMN-Proteins. Die ENDEAR-Studie hatte seine Effektivität bei der frühen spinalen Muskelatrophie (SMA) belegt. In CHERISH profitierten Kinder mit einer Later-Onset-SMA bereits in der Interimsanalyse signifikant, dass allen Teilnehmern Nusinersen angeboten wurde. Die Endergebnisse bestätigten die p…
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Zitierempfehlung
N.N (2019) Nusinersen auch bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und 3 wirksam. Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie, 87 (06), 341. https://doi.org/10.1055/a-0877-8883
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