CareLit · DOI-Nachweis · Neurologie up2date
Orale SMA-Therapie erhöht funktionelles SMN im Blut
DOI 10.1055/a-1402-6041
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenN.N.
ZeitschriftNeurologie up2date
Ausgabe04/2021
Jahrgang / SeitenJg. 04 · S. 305
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Die spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ist durch niedrige Spiegel von funktionellem Survival-of-Motorneuron(SMN)-Protein gekennzeichnet. Nach intrathekal oder intravenös zu applizierenden Gentherapien wurde jetzt mit Risdiplam auch ein orales Therapeutikum bei SMA Typ 1 zugelassen. Der Wirkstoff modifiziert das Splicing im SMN2-Gen und führt so zu mehr funktionellem SMN-Protein, wie der erste Teil einer zulassungsre…
Zitieren
Zitierempfehlung
N.N (2021) Orale SMA-Therapie erhöht funktionelles SMN im Blut. Neurologie up2date, 04 (04), 305. https://doi.org/10.1055/a-1402-6041
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