CareLit · DOI-Nachweis · Klinische Pädiatrie
Thrombotische Mikroangiopathie (TMA) nach Genersatztherapie (GRT) bei spinaler Muskelatrophie: Ein Fallbericht und Therapieoption
DOI 10.1055/a-1538-4936
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenDamian Witte, Hans Hartmann, Jens Drube, Dieter Haffner, Sabine Illsinger
ZeitschriftKlinische Pädiatrie
Ausgabe01/2022
Jahrgang / SeitenJg. 234 · S. 42-47
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
ZUSAMMENFASSUNG Einleitung Die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie ist eine der schwersten und häufigsten genetischen Erkrankungen. In den letzten Jahren wurden innovative Therapiemethoden entwickelt, die auf der Modifikation des SMN2-Gens, z.B. mittels Spleißmodifikatoren oder dem Ersatz des geschädigten SMN1-Gens basieren (Genersatztherapie, GRT). Es ist bekannt, dass die GRT von Off-Target-Effekten wie einer vo…
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Damian Witte, Hans Hartmann, Jens Drube, Dieter Haffner, Sabine Illsinger (2022) Thrombotische Mikroangiopathie (TMA) nach Genersatztherapie (GRT) bei spinaler Muskelatrophie: Ein Fallbericht und Therapieoption. Klinische Pädiatrie, 234 (01), 42-47. https://doi.org/10.1055/a-1538-4936
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