CareLit · DOI-Nachweis · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Gentherapie bei myotubulärer Myopathie auf dem Prüfstand
DOI 10.1055/a-2247-9882
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenN.N.
ZeitschriftFortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Ausgabe04/2024
Jahrgang / SeitenJg. 92 · S. 116
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Eine X-chromosomal-rezessiv vererbte myotubuläre Myopathie (engl. X-linked myotubular myopathy, XLMM) beruht auf Mutationen im Gen MTM1 für die Phosphatase Myotubularin. Bislang gibt es keine zugelassene Therapie für diese lebensbedrohliche Muskelerkrankung, die meist Jungen betrifft. Resamirigen bilparvovec benutzt einen Adenovirus-Vektor Serotyp 8, um humanes MTM1 zu transduzieren.
Zitieren
Zitierempfehlung
N.N (2024) Gentherapie bei myotubulärer Myopathie auf dem Prüfstand. Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie, 92 (04), 116. https://doi.org/10.1055/a-2247-9882
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