CareLit · DOI-Nachweis · Pädiatrie up2date
Exagamglogen-Autotemcel bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
DOI 10.1055/a-2358-7236
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenJudith Lorenz
ZeitschriftPädiatrie up2date
Ausgabe03/2024
Jahrgang / SeitenJg. 19 · S. 182
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Ursache der autosomal-rezessiv erblichen Beta-Thalassämie ist eine in Folge pathogener Varianten des HBB-Gens bedingte Synthesestörung der Beta-Ketten des adulten Hämoglobins. Eine vielversprechende Therapiestrategie stellt die Reaktivierung der Synthese von fetalem Hämoglobin, das keine Beta-Ketten enthält, mithilfe des Gentherapeutikums Exagamglogen-Autotemcel (exa-cel) dar. Eine Phase-III-Studie prüft gegenwärtig…
Zitieren
Zitierempfehlung
Judith Lorenz (2024) Exagamglogen-Autotemcel bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Pädiatrie up2date, 19 (03), 182. https://doi.org/10.1055/a-2358-7236
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