CareLit · DOI-Nachweis · Kinder- und Jugendmedizin
Enzymersatztherapien für lysosomale Speichererkrankungen
DOI 10.1055/a-2417-6019
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenJulia B. Hennermann
ZeitschriftKinder- und Jugendmedizin
Ausgabe06/2024
Jahrgang / SeitenJg. 24 · S. 412-420
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
ZUSAMMENFASSUNGLysosomale Speichererkrankungen (LSDs) stellen eine Gruppe von > 70 Erkrankungen dar, die alle durch einen angeborenen Defekt der lysosomalen Funktion bedingt sind. Der klinische Verlauf ist durch Progredienz und Multiorganerkrankung mit u. a. Organomegalie, Skelettbeteiligung und z. T. Neurodegeneration charakterisiert.Wichtigste Therapieoption der LSDs ist die Enzymersatztherapie (EET). Aktuell sind…
Zitieren
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Julia B. Hennermann (2024) Enzymersatztherapien für lysosomale Speichererkrankungen. Kinder- und Jugendmedizin, 24 (06), 412-420. https://doi.org/10.1055/a-2417-6019
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