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CareLit · DOI-Nachweis · Klinische Pädiatrie

CFTR Modulator Treatment in Children

Dominik Funken, Katharina Schütz, Anna-Maria Dittrich · Klinische Pädiatrie · Ausgabe 02/2025 · S. 66-72

DOI 10.1055/a-2449-3360

Bibliografische Angaben

Nachweis in CareLit

Autor:innenDominik Funken, Katharina Schütz, Anna-Maria Dittrich
ZeitschriftKlinische Pädiatrie
Ausgabe02/2025
Jahrgang / SeitenJg. 237 · S. 66-72

Kernaussage aus der Literatur

Abstract-Vorschau

ZusammenfassungMukoviszidose (CF) ist die häufigste genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung durch Mutationen im CFTR-Gen. Sie betrifft insbesondere die Lunge und das Verdauungssystem. Die jüngsten Fortschritte in der Behandlung der CF sind das Resultat von hochwirksamen Therapien (HEMT), welche die Funktion des CFTR-Proteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) modulieren und damit eine kausale Th…

Zitieren

Zitierempfehlung

Dominik Funken, Katharina Schütz, Anna-Maria Dittrich (2025) CFTR Modulator Treatment in Children. Klinische Pädiatrie, 237 (02), 66-72. https://doi.org/10.1055/a-2449-3360

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