CareLit · DOI-Nachweis · Transfusionsmedizin
Fidanacogen Elaparvovec langfristig effektiv und sicher
DOI 10.1055/a-2600-9933
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenSusanne Krome
ZeitschriftTransfusionsmedizin
Ausgabe03/2025
Jahrgang / SeitenJg. 15 · S. 125-126
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Das Gentherapeutikum Fidanacogen Elaparvovec exprimiert bei Personen mit Hämophilie B Faktor IX. Dabei wird mit einem rekombinanten adenoassoziierten Virus eine Kopie der hochaktiven Padua-Variante des menschlichen Faktor-IX-Transgens übertragen. Eine Phase-1/2a-Studie über 1 Jahr hatte gezeigt, dass unerwünschte Ereignisse nicht schwerwiegend waren und Blutungsereignisse deutlich seltener auftraten. Die Follow-up-A…
Zitieren
Zitierempfehlung
Susanne Krome (2025) Fidanacogen Elaparvovec langfristig effektiv und sicher. Transfusionsmedizin, 15 (03), 125-126. https://doi.org/10.1055/a-2600-9933
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