CareLit · DOI-Nachweis · Transfusionsmedizin
Fanconi-Anämie: erfolgreiche Gentherapie ohne Konditionierung
DOI 10.1055/a-2801-4354
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenSusanne Krome
ZeitschriftTransfusionsmedizin
Ausgabe02/2026
Jahrgang / SeitenJg. 16 · S. 77
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Die allogene Stammzelltransplantation (HSCT) war bislang für Kinder mit Fanconi-Anämie die einzige Heilungschance. Gleichzeitig ist die HSCT mit einer hohen Toxizität durch die Konditionierung verbunden. In der Phase I/II-Studie FANCOLEN-1 erhielten 8 Erkrankte alternativ eine Gentherapie ohne vorherige Konditionierung. Median 3 und maximal 7 Jahre nach der Übertragung wiesen 5 Betroffene gute Remissionen auf.
Zitieren
Zitierempfehlung
Susanne Krome (2026) Fanconi-Anämie: erfolgreiche Gentherapie ohne Konditionierung. Transfusionsmedizin, 16 (02), 77. https://doi.org/10.1055/a-2801-4354
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