CareLit · DOI-Nachweis · Zeitschrift für Gastroenterologie
siRNA Phase 2 Open-Label Extension Study for Treating Familial Amyloid Polyneuropathy
DOI 10.1055/s-0035-1559481
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenH Schmidt, T Coelho, O Suhr, I Conceicao, M Waddington-Cruz, J Buades, J Campistol, J Pouget, J Berk, J Gollob, D Adams
ZeitschriftZeitschrift für Gastroenterologie
Ausgabe08/2015
Jahrgang / SeitenNicht angegeben
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Einleitung: Familial amyloid polyneuropathy (FAP) is a progressive and fatal, autosomal dominant disease caused by deposition of mutant and wild-type transthyretin (TTR). Liver transplantation serves currently as therapeutic standard. Patisiran is an investigational systemically administered lipid nanoparticle formulation of a small interfering RNA (siRNA) targeting wild-type and mutant TTR. Material und Methoden: A…
Zitieren
Zitierempfehlung
H Schmidt, T Coelho, O Suhr, I Conceicao, M Waddington-Cruz, J Buades, J Campistol, J Pouget, J Berk, J Gollob, D Adams (2015) siRNA Phase 2 Open-Label Extension Study for Treating Familial Amyloid Polyneuropathy. Zeitschrift für Gastroenterologie (08). https://doi.org/10.1055/s-0035-1559481
Mit CareLit weiterarbeiten