CareLit · DOI-Nachweis · Zeitschrift für Gastroenterologie
Evaluierung therapeutischer Oligonukleotide zur Therapie der familiären Amyloidose in einem Stammzell-abgeleiteten Zellmodell
DOI 10.1055/s-0036-1587053
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenC Niemietz, V Sauer, J Stella, G Chandhok, S Guttmann, Y Avsar, S Guo, E Ackermann, J Gollob, B Monia, A Zibert, H Schmidt
ZeitschriftZeitschrift für Gastroenterologie
Ausgabe08/2016
Jahrgang / SeitenNicht angegeben
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Einleitung: Familial amyloid polyneuropathy (FAP) is caused by mutations of the transthyretin (TTR) gene. TTR is secreted into the blood, predominantly by the liver. The tetramer can undergo dissociation resulting in extracellular tissue deposition of TTR, followed by dysfunctions in target tissues. The effects of an antisense oligonucleotide (ASO; IONIS-TTRRx) and small interfering RNA (siRNA; ALN-TTR-02) on TTR sy…
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C Niemietz, V Sauer, J Stella, G Chandhok, S Guttmann, Y Avsar, S Guo, E Ackermann, J Gollob, B Monia, A Zibert, H Schmidt (2016) Evaluierung therapeutischer Oligonukleotide zur Therapie der familiären Amyloidose in einem Stammzell-abgeleiteten Zellmodell. Zeitschrift für Gastroenterologie (08). https://doi.org/10.1055/s-0036-1587053
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