CareLit · DOI-Nachweis · Klinische Pädiatrie
Lysosomale Speichererkrankungen: Herausforderungen bei der sektorübergreifenden, multiprofessionellen Patientenversorgung mit Enzymersatztherapie
DOI 10.1055/s-0043-103088
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenN.N.
ZeitschriftKlinische Pädiatrie
Ausgabe03/2017
Jahrgang / SeitenJg. 229 · S. 168-174
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Zusammenfassung Hintergrund Aufgrund ihrer Seltenheit sind Studien bei Orphan Diseases schwierig. Nur für wenige dieser Erkrankungen stehen kausale Therapien zur Verfügung. Die Entwicklung und Herstellung von Medikamenten wie bspw. Enzymersatztherapien (ERT) ist aufwändig, die Patientenzahl niedrig, was zu hohen Preisen führt. Am Beispiel einer Gruppe angeborener Stoffwechselerkrankungen, den lysosomalen Speichererk…
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N.N (2017) Lysosomale Speichererkrankungen: Herausforderungen bei der sektorübergreifenden, multiprofessionellen Patientenversorgung mit Enzymersatztherapie. Klinische Pädiatrie, 229 (03), 168-174. https://doi.org/10.1055/s-0043-103088
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