CareLit · DOI-Nachweis · Aktuelle Neurologie
Glykogenspeichererkrankung Typ 2 - Morbus Pompe
DOI 10.1055/s-2007-970887
Bibliografische Angaben
Nachweis in CareLit
Autor:innenB. G. H. Schoser
ZeitschriftAktuelle Neurologie
Ausgabe05/2007
Jahrgang / SeitenJg. 34 · S. 283-290
Kernaussage aus der Literatur
Abstract-Vorschau
Zusammenfassung Die autosomal-rezessive Glykogenspeichererkrankung Typ 2 (GSD2, Morbus Pompe) ist durch Mangel des Glykogens degradierenden lysosomalen Enzyms α-1,4-Glucosidase (saure Maltase, acid alpha-glucosidase GAA) verursacht. Seit 2006 ist als sog. Ophan Drug Alglucosidase-alfa in Europa und den USA zur Behandlung der GSD2 zugelassen. Klinische Studien mit Alglucosidase-alfa bei infantiler und juveniler Pompe…
Zitieren
Zitierempfehlung
B. G. H. Schoser (2007) Glykogenspeichererkrankung Typ 2 - Morbus Pompe. Aktuelle Neurologie, 34 (05), 283-290. https://doi.org/10.1055/s-2007-970887
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