Synthetisch generierte neuartige composite-Promotoren ermöglichen leberspezifische Genexpression

Hintergrund und Zielsetzung Die gezielte gewebespezifische Expression therapeutischer Gene stellt in der in vivo Gentherapie einen wichtigen Sicherheitsfaktor dar. Eine Möglichkeit, die Genexpression auf die Zielzellen zu beschränken, liegt in der Wahl gewebespezifischer Promotoren. Virale Vektoren mit konstitutiv aktiven Promotoren zellulärer house keeping Gene oder organspezifischen regulatorischen Sequenzen erzielen häufig nur unzureichende Expressionsniveaus und können gleichzeitig nicht die erforderliche funktionale Gewebespezifität sicherstellen. Einen alternativen Ansatz stellt die synthetische Generierun…