Eine vergleichende internationale Langzeitstudie zur Dosierung der Enzymersatztherapie des M. Gaucher
M de Fost, C Hollak, L Poll, JMFG Aerts, N Brill, M Maas, D Häussinger, S vom Dahl · Zeitschrift für Gastroenterologie · 2006 · Heft 04
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
M. Gaucher ist die häufigste lysosomale Speichererkrankung: unbehandelt führt sie zu Anämie, Thrombozytopenie, Hepatosplenomegalie und Destruktion des Knochens. Standardtherapie ist die Enzymersatztherapie mit Imiglucerase, die zu einer Normalisierung des Blutbildes, der Hepatosplenomegalie und der Knochenmanifestationen führt. Umstritten ist die adäquate Dosierung der teuren Enzymersatztherapie, die je nach Land und verfügbaren Ressourcen zwischen 7.5 und 120 U/kg KG/2 Wochen i.v. schwankt. Ziel der Untersuchung war, die hämatologischen, viszeralen und ossären Ansprechraten bei unterschiedlich dosierten Kollekt…
