Quantifizierung des Therapieerfolges nach Leberzelltransplantation (LZT) bei neonatalen Harnstoffzyklusdefekten
J Meyburg, JM Nuoffer, M Lindner, A Burlina, GF Hoffmann, J Pöschl · Zeitschrift für Geburtshilfe und Neonatologie · 2009 · Heft 04
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Hintergrund: Bei schweren angeborenen Stoffwechseldefekten kann die Transplantation isolierter Leberzellen eine mögliche Alternative zur Lebertransplantation darstellen. Seit 1997 wurden mit dieser Methode mehrere Kinder behandelt, wobei die Quantifizierung des Therapieerfolges ein bisher ungelöstes Problem darstellt. Methoden: 15 bzw. 11 Monate nach allogener LZT wurde bei zwei Patienten mit schweren neonatalen Harnstoffzyklusdefekten (CPS1- bzw. OTC-Mangel) eine orthotope Lebertransplantation durchgeführt. Aus den Explantatlebern wurden 40 bzw. 80 Proben entnommen und sofort in flüssigem Stickstoff tiefgefrore…
