Langzeitbehandlung mit rekombinantem humanen Granulozyten-Kolonien stimulierenden Faktor bei Patienten mit schwerer kongenitaler Neutropenie

Zusammenfassung Schwere angeborene Neutropenie ist charakterisiert entweder durch einen Ausreifungsstop der Myelopoese auf der Stufe der Promyelozyten/Myelozyten (SCN; Kostmann-Syndrom) oder durch periodische Fluktuationen der Zahl neutrophiler Granulozyten im Blut (schwere zyklische Neutropenie). Bei den kongenitalen Störungen der Myelopoese beträgt die mediane neutrophile Granulozytenzahl im Blut weniger als 500/µl. Wir behandelten 32 Patienten mit schwerer congenitaler Neutropenie und 4 Patienten mit schwerer zyklischer Neutropenie mit r-met HuG-CSF. Dreißig der 32 Patienten mit SCN und alle 4 Kinder mit schw…