Neue Konzepte zur Pathophysiologie und Therapie der Mukoviszidose

Zusammenfassung Inzwischen hat die Mehrheit der an Mukoviszidose (syn.: Cystische Fibrose, CF) leidenden Patienten in Deutschland die Volljährigkeit erreicht. Mit zunehmendem Lebensalter steigt jedoch die Morbidität und der Anteil pulmonaler Komplikationen überproportional an. Auch durch weitere Optimierung der bestehenden symptomatischen Maßnahmen kann diese Entwicklung nicht verhindert werden, so dass dringender Bedarf an neuen, kausal-orientierten Therapieregimen besteht. In den vergangenen Jahren wurden die molekularbiologischen Grundlagen der CF-Erkrankung intensiv erforscht und das erworbene Wissen steht h…