CareLit Fachartikel
Therapie hereditärer degenerativer Myopathien
S. K. Baumeister, M. C. Walter · Aktuelle Neurologie · 2009 · Heft 05 · S. 252-260
Dokument
1103958
CareLit-ID
Jahr
2009
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Hereditäre degenerative Myopathien sind progrediente Erkrankungen des Muskels, die auf unterschiedliche genetische Ursachen zurückzuführen sind. Bislang gibt es in der klinischen Praxis kaum kausale Therapiemöglichkeiten für diese Erkrankungen. Durch enorme Fortschritte in der Grundlagenforschung und einem verbesserten Verständnis der Pathophysiologie haben sich in letzter Zeit jedoch einige neue therapeutische Ansätze für hereditäre Myopathien ergeben. Neue Therapieansätze, die auf molekulargenetischen Prinzipien beruhen, wie zum Beispiel Stop-Codon Readthrough durch den Wirkstoff PTC124 oder Ex…
Schlagworte
Muskeldystrophie
hereditäre Myopathien
Therapie
muscular dystrophy
hereditary myopathies
treatment
Codon
Aktuelle Neurologie
