CareLit Fachartikel

Experimentelle Therapien bei hereditären Neuropathien

M Sereda, B Weiss, R Fledrich, G Meyer zu Hörste, R Stassart, B Brinkmann, KA Nave · Aktuelle Neurologie · 2009 · Heft 10

Dokument
1105178
CareLit-ID
Jahr
2009
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Aktuelle Neurologie
Autor:innen
M Sereda, B Weiss, R Fledrich, G Meyer zu Hörste, R Stassart, B Brinkmann, KA Nave
Ausgabe
Heft 10 / 2009
Seiten
–
Erschienen: 2009-10-07 00:00:00
ISSN
0302-4350
DOI
10.1055/s-0029-1238327

Zusammenfassung

Die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung (CMT) ist die häufigste hereditäre Neuropathie. Eine Duplikation des PMP22-Gens verursacht die häufigste Subform (CMT1A). Transgene Ratten, die das PMP22-Gen 1,6 fach überexprimieren, stellen ein gutes Tiermodell der humanen CMT1A-Erkrankung dar und imitieren phänotypisch und histologisch wichtige Charakteristika wie periphere Demyelinisierung, Zwiebelschalenformation, verringerte NLG und axonalen Verlust („CMT Ratte“). Eine experimentelle Kurzzeittherapie („proof-of-principle“) mit dem Progesteronantagonisten Onapriston reduzierte die PMP22-Überexpression und verbesserte den P…

Schlagworte

Cmt1A Progesteronantagonisten Verursacht Demyelinisierung Verlust Einem Häufigste Humanen Cmt1A-Erkrankung Imitieren Axonalen Phänotyp Aktuelle Neurologie