Die Behandlung hereditärer Dystrophien und neovaskulärer Erkrankungen der Retina durch AAV-vermittelten Gentransfer
K Stieger, B Lorenz · Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde · 2008 · Heft 12 · S. 1009-1023
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung In den vergangenen 10 Jahren wurden Strategien entwickelt, um hereditäre Dystrophien und neovaskuläre Erkrankungen der Retina durch den Transfer von Genen zu behandeln. Als optimale Genfähren (Vektoren) haben sich dabei rekombinante adenoassoziierte Viren (rAAV) etabliert. Zur Behandlung retinaler Erkrankungen werden entweder Wildtyp-Kopien der betroffenen Gene (spezifische Gentherapie) oder neuroprotektive bzw. antiangiogene Faktoren (unspezifische Gentherapie) in der Retina exprimiert. Die erfolgreiche Behandlung von RPE65–/–-Hunden (ein natürlich auftretendes Modell für bei Menschen auftretend…