Studienendpunkte beim Alpha-1-Antitrypsin-Mangel:Interdisziplinäre Aspekte
G. Steinkamp, T. Köhnlein, J. Ley-Zaporozhan, K. Wegscheider, R. Buhl · Pneumologie · 2011 · Heft 04 · S. 229-235
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Der Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM) ist eine seltene Unterform der chronisch obstruktiven Lungenerkrankung. In Deutschland sind bisher nur rund 800 Patienten im Alpha-1-Register erfasst, während man insgesamt mit rund 8000 Betroffenen rechnet. Klinische Studien zum Wirksamkeitsnachweis der AAT-Substitutionstherapie gestalten sich nicht nur wegen der geringen Zahl potentieller Studienteilnehmer schwierig. Wie in aktuellen COPD-Studien erwiesen sich klassische Lungenfunktionsparameter, vor allem die FEV1, auch beim AATM als unzureichend, um statistisch signifikante Behandlungsvorteile nachzuweise…