Analyse von neuen Wirkstoffen in stammzellabgeleiteten hepatoiden Zellen aus dem Urin von Morbus Wilson Patienten

Einleitung: Morbus Wilson (MW) ist eine monogenetische Erkrankung, die auf einer Mutation des ATP7B Gens beruht und zu einer funktionalen Verschlechterung der Kupferexkretion in der Leber führt. Das überschüssige Kupfer (Cu) akkumuliert in verschiedenen Organen wie Leber und Gehirn. MW Patienten zeigen eine klinische Heterogenität, die vom akuten oder chronischen Leberversagen bis hin zu neurologischen Symptomen reichen kann. Der Erkrankungsverlauf kann durch Zink oder Chelatoren wie D-Penicillamin verbessert werden, allerdings wurden bei einem Großteil der Patienten schwere Nebenwirkungen beobachtet. Da die mol…