CareLit Fachartikel

Lysosomale Speichererkrankungen: Herausforderungen bei der sektorübergreifenden, multiprofessionellen Patientenversorgung mit Enzymersatztherapie

N.N. · Klinische Pädiatrie · 2017 · Heft 03 · S. 168-174

Dokument
1125530
CareLit-ID
Jahr
2017
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Klinische Pädiatrie
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 03 / 2017
Jahrgang 229
Seiten
168-174
Erschienen: 2017-05-01 00:00:00
ISSN
0300-8630
DOI
10.1055/s-0043-103088

Zusammenfassung

Zusammenfassung Hintergrund Aufgrund ihrer Seltenheit sind Studien bei Orphan Diseases schwierig. Nur für wenige dieser Erkrankungen stehen kausale Therapien zur Verfügung. Die Entwicklung und Herstellung von Medikamenten wie bspw. Enzymersatztherapien (ERT) ist aufwändig, die Patientenzahl niedrig, was zu hohen Preisen führt. Am Beispiel einer Gruppe angeborener Stoffwechselerkrankungen, den lysosomalen Speichererkrankungen (LSDs), beleuchten wir die Herausforderungen bei der sektorübergreifenden Dauertherapie unter Zugrundelegung einer Literaturrecherche in Pubmed sowie eigener Erfahrungen. Viele ERTs haben ei…

Schlagworte

lysosomale Speichererkrankungen Enzymersatztherapie Heimtherapie Allergie Kostenübernahme lysosomal storage diseases enzyme replacement therapy home therapy allergy reimbursement Anaphylaxie Klinische Pädiatrie