Eine Leber für vier Kinder: Leberzelltransplantation bei neonatalen Harnstoffzyklusdefekten

Einleitung: Als minimalinvasive Alternative bzw. Ergänzung zur Lebertransplantation ist die allogene Leberzelltransplantation insbesondere für den Einsatz in der Pädiatrie interessant. Hier sind vor allem neonatale Harnstoffzyklusdefekte, die unter konventioneller Therapie eine sehr schlechte Prognose haben, eine geeignete Indikation. Methoden: Zur Zelltherapie wurden kryokonservierte Leberzellen verwendet, die unter GMP-Bedingungen aus der nichttransplantablen Spenderleber eines 9 Tage alten Spenders isoliert wurden. Zwischen Dezember 2006 und Mai 2007 wurden vier Kinder mit schweren neonatalen Harnstoffzyklusd…