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Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Mucopolysaccharidoses and Leukodystrophies

M Sauer, S Grewal, C Peters · Klinische Pädiatrie · 2004 · Heft 03 · S. 163-168

Dokument
1161856
CareLit-ID
Jahr
2004
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Klinische Pädiatrie
Autor:innen
M Sauer, S Grewal, C Peters
Ausgabe
Heft 03 / 2004
Jahrgang 216
Seiten
163-168
Erschienen: 2004-01-01 00:00:00
ISSN
0300-8630
DOI
10.1055/s-2004-822629

Zusammenfassung

Zusammenfassung Für bestimmte Mukopolysaccharidosen (MPS) und Leukodystrophien stellt die hämatopoetische Stammzelltransplantation die einzige Therapieform dar, die ein Langzeitüberleben ermöglicht. Die vorliegende Übersichtsarbeit konzentriert sich auf die Besprechung dieser beiden Gruppen, da sie die häufigsten Formen vererbter Erkrankungen des Stoffwechsels darstellen, die einer Therapie mit hämatopoetischen Stammzellen zugänglich sind. Nachdem zum heutigen Zeitpunkt eine ganze Reihe von Kindern transplantiert worden ist und Erfahrungen aus längeren Nachbeobachtungszeiten vorliegen, lassen sich klarere Aussag…

Schlagworte

Hematopoietic stem cell transplantation inherited metabolic diseases storage diseases mucopolysaccharidosis Hurler syndrome leukodystrophy adrenoleukodystrophy Maroteaux-Lamy metachromatic leukodystrophy globoid-cell leukodystrophy Hämatopoetische Stammzelltransplantation Knochenmarktransplantation Stoffwechselkrankheiten lysosomale Speicherkrankheiten Mukopolysaccharidosen Leukodystrophien