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Transfer von Zinkfingernukleasen codierender mRNA als neuer therapeutischer Ansatz zur Genkorrektur der Zystischen Fibrose

MSD Kormann, M Illenyi, A Yamamoto, C Rudolph, J Rosenecker · Pneumologie · 2008 · Heft 01

Dokument
1166702
CareLit-ID
Jahr
2008
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Pneumologie
Autor:innen
MSD Kormann, M Illenyi, A Yamamoto, C Rudolph, J Rosenecker
Ausgabe
Heft 01 / 2008
Seiten
–
Erschienen: 2008-01-07 00:00:00
ISSN
0934-8387
DOI
10.1055/s-2007-1032309

Zusammenfassung

Zystische Fibrose (CF) ist eine genetisch bedingte, autosomal rezessive Stoffwechselerkrankung, die über 70.000 Menschen weltweit betrifft. CF wird durch Mutationen des CFTR Gens (cystic fibrosis transmembrane regulator) ausgelöst. Ein Heilmittel wurde bis jetzt nicht entwickelt und die Lebenserwartung liegt selbst bei bestmöglicher Therapie durchschnittlich nur um die 30 Jahre. Das Ziel einer Gentherapie von CF ist die Bereitstellung eines korrekten CFTR Proteins oder die Korrektur des CFTR Locus selbst, und der damit verbundenen Unterdrückung vorherrschender bakterieller Infektionen und inflammatorischer Reakt…

Schlagworte

Korrektur Selbst Stabile Bewerkstelligen Zinkfingernukleasen Fibrose Zystische Genetisch Bedingte Autosomal Rezessive Stoffwechselerkrankung Pneumologie