CareLit Fachartikel

Spezifische Gentherapie bei erblichen Netzhauterkrankungen – ein Update

K. Stieger, B. Lorenz · Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde · 2014 · Heft 03 · S. 210-215

Dokument
1173145
CareLit-ID
Jahr
2014
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde
Autor:innen
K. Stieger, B. Lorenz
Ausgabe
Heft 03 / 2014
Jahrgang 231
Seiten
210-215
Erschienen: 2014-03-01 00:00:00
ISSN
0023-2165
DOI
10.1055/s-0033-1351059

Zusammenfassung

Zusammenfassung Therapiemöglichkeiten sind auf der Basis der spezifischen Gentherapie für einen Teil der Patienten mit erblichen Netzhautdegenerationen Realität geworden und werden momentan in verschiedenen klinischen Versuchen getestet. Am weitesten fortgeschritten ist die Behandlung von Patienten mit Mutationen im RPE65-Gen. Weitere Studien laufen mit Patienten, die krankheitsauslösende Mutationen im MERTK-, im REP1-, im ABCA4-, und im Myosin7A-Gen aufweisen. Aufgrund der unterschiedlichen Größe der zu transferierenden Genkopien werden Vektoren basierend auf adenoassoziierten Viren (AAV) oder Lentiviren (EIAV,…

Schlagworte

Genetik Retina Gentherapie AAV Lentivirus klinische Studien genetics gene therapy clinical studies Anemia Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde