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Therapie der spinalen Muskelatrophie mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen

N.N. · Nervenheilkunde · 2018 · Heft 03 · S. 185-190

Dokument
1183921
CareLit-ID
Jahr
2018
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Nervenheilkunde
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 03 / 2018
Jahrgang 37
Seiten
185-190
Erschienen: 2018-02-01 00:00:00
ISSN
0722-1541
DOI
10.1055/s-0038-1642093

Zusammenfassung

Zusammenfassung Die spinale Muskelatrophie ist eine genetische Motoneuronerkrankung, die sich im Kindes- und Jugendalter manifestiert und zu einer progredienten Muskelatrophie und Muskelschwäche führt. Anhand der klinischen Symptome, deren zeitlichen Auftretens sowie dem Erreichen motorischer Meilensteine wird die Erkrankung in drei unterschiedliche Typen eingeteilt. Klinisch am schwersten betroffen sind dabei Patienten mit Typ I (Werdnig-Hoffmann), der am häufigsten auftritt und mit einer deutlich verminderten Lebenserwartung einhergeht. Bislang standen für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie lediglich s…

Schlagworte

Spinale Muskelatrophie Antisense-Oligonukleotide Nusinersen Spinal muscular atrophy antisense oligonucleotides Deutschland Nervenheilkunde