Langzeit-Augmentationstherapie von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel in der häuslichen Pflege

Zusammenfassung Hintergrund Die Augmentation mit humanem Alpha-1-Proteinase-Inhibitor ist die einzige spezifische Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATD), einer seltenen genetischen Erkrankung mit Symptomen einer fortschreitenden COPD. Objektives Eine prospektive Langzeituntersuchung objektiver Messwerte und subjektiver klinischer Daten während des Augmentationsprogramms „Alpha-1-Mobile“ für die häusliche i. v.-Applikation von Alpha-1-Proteinase-Inhibitor bei einem Patientenkollektiv im fortgeschrittenen Erkrankungsstadium. Methoden Sieben Patienten erhielten wöchentlich eine i. v.-Augmentation in der…