Molekulare Therapien von Muskeldystrophien
Maggie C. Walter, Peter Reilich · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2018 · Heft 09 · S. 535-542
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Muskeldystrophien (MD) sind eine heterogene Gruppe genetisch determinierter, progredienter Erkrankungen der Muskulatur. Gemeinsames Merkmal aller MD ist eine fortschreitende Muskelschwäche und -atrophie, deren Schweregrad und Verteilungsmuster bei den verschiedenen Formen deutliche Unterschiede zeigt. Durch enorme Fortschritte in der Grundlagenforschung und ein verbessertes Verständnis der Pathophysiologie haben sich in letzter Zeit vielfältige molekulare Therapieansätze für Muskeldystrophien ergeben; zahlreiche molekulare Therapien befinden sich in der Entwicklung. Neue Entwicklungen im Bereich…