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Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose): Empfehlungen zum Management in Deutschland und Österreich

Arnt V. Kristen, Michaela Auer-Grumbach, Christian Geber, Frank Birklein, Wilhelm Schulte-Mattler, Claudia Sommer, Hartmut Schmidt, Christoph Röcken · Aktuelle Neurologie · 2018 · Heft 08 · S. 605-616

Dokument
1190446
CareLit-ID
Jahr
2018
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Aktuelle Neurologie
Autor:innen
Arnt V. Kristen, Michaela Auer-Grumbach, Christian Geber, Frank Birklein, Wilhelm Schulte-Mattler, Claudia Sommer, Hartmut Schmidt, Christoph Röcken
Ausgabe
Heft 08 / 2018
Jahrgang 45
Seiten
605-616
Erschienen: 2018-10-01 00:00:00
ISSN
0302-4350
DOI
10.1055/a-0649-0724

Zusammenfassung

Zusammenfassung Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) ist eine seltene, rasch verlaufende neurodegenerative Erkrankung, verursacht durch Mutationen im Transthyretin-Gen. Aufgrund der Seltenheit ist sie wenig bekannt mit der Folge, dass die Diagnose in vielen Fällen nicht oder für eine effektive Therapie zu spät gestellt wird. Therapeutisch steht seit Anfang der 1990er-Jahre die Lebertransplantation zur Verfügung, seit 2011 der oral einzunehmende Transthyretinstabilisator Tafamidis. Weitere Substanzen sind in der klinischen Prüfung oder stehen vor der Zulassung. Hierzu zählen die gentherapeutischen Subst…

Schlagworte

Transthyretin Amyloidose ATTR Therapie Polyneuropathie amyloidosis polyneuropathy heart therapy Diagnostik Arbeit Boden Deutschland Aktuelle Neurologie