CareLit Fachartikel

Antisense-Oligonukleotide I

N.N. · Nervenheilkunde · 2018 · Heft 11 · S. 809-817

Dokument
1192177
CareLit-ID
Jahr
2018
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Nervenheilkunde
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 11 / 2018
Jahrgang 37
Seiten
809-817
Erschienen: 2018-10-01 00:00:00
ISSN
0722-1541
DOI
10.1055/s-0038-1675700

Zusammenfassung

Zusammenfassung Molekulargenetische Untersuchungen konnten die Pathomechanismen vieler neurodegenerativer Erkrankungen aufklären, jedoch standen lange Zeit keine krankheitsmodifizierenden Therapieoptionen zur Verfügung. Dies änderte sich seit der Einführung von sogenannten Antisense-Oligonukleotiden in die klinische Praxis. Im Jahr 2016 wurden erstmals Antisense-Oligonukleotide zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie und der Muskeldystrophie Duchenne zugelassen. In der Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden waren Hürden zu überwinden und chemische Modifikationen notwendig, die deren Einsatz erst möglich m…

Schlagworte

Antisense-Oligonukleotide spinale Muskelatrophie (SMA) Nusinersen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) Chorea Huntington Antisense oligonucleotides spinal muscular atrophy (SMA) amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Huntington`s disease (HD) Chorea Nervenheilkunde