Antisense-Oligonukleotide II
N.N. · Nervenheilkunde · 2018 · Heft 11 · S. 818-825
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Antisense-Oligonukleotide (ASO) sind synthetische einzelsträngige Nukleinsäuren, die an die komplementäre Sequenz der prä- mRNA oder mRNA binden, Transkription und Translation beeinflussen und damit die Proteinsynthese modulieren. Im Jahr 2016 wurden 2 ASOs zur Behandlung neuromuskulärer Erkrankungen zugelassen. In tierexperimentellen sowie klinischen Studien zeigten sich vielversprechende Wirksamkeitsnachweise von ASOs zur Behandlung weiterer neurodegenerativer Erkrankungen. In diesem Artikel sollen die gegenwärtig zur Verfügung stehenden Ergebnisse zu ASOs bei der Behandlung der Alzheimer Demen…