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Was ist neu in der Diagnostik und Therapie der Hämoglobinopathien?

Stephan Lobitz · DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift · 2019 · Heft 11 · S. 719-723

Dokument
1200928
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift
Autor:innen
Stephan Lobitz
Ausgabe
Heft 11 / 2019
Jahrgang 144
Seiten
719-723
Erschienen: 2019-06-01 00:00:00
ISSN
0012-0472
DOI
10.1055/a-0601-4921

Zusammenfassung

Was ist neu? Therapie der Thalassämien 1. Schwere α-Thalassämie: Der intrauterine Beginn einer postnatal fortgeführten Transfusionstherapie (Alternative: postnatale allo-SZT) ermöglicht das Überleben mit Hb-Bart’s-Hydrops-fetalis-Syndrom. Einschränkend ist festzustellen, dass erhebliche Risiken sowohl für kindliche Fehlbildungen (skelettal, urogenital) als auch für maternale Komplikationen (z. B. Eklampsie) bestehen. 2. Gentherapie bei β-Thalassämie: Klinische Studien belegen den potenziellen Nutzen einer Gentherapie mit einem lentiviralen Vektor bei β-Thalassaemia major. Besonders erfolgreich ist die Therapie b…

Schlagworte

Thalassämie Sichelzellkrankheit Eisenüberladung Gentherapie Stammzelltransplantation Luspatercept Thalassemia sickle cell disease iron overload gene therapy stem cell transplantation Diagnostik Busulfan DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift