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Nusinersen auch bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und 3 wirksam

N.N. · Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie · 2019 · Heft 06 · S. 341

Dokument
1202196
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 06 / 2019
Jahrgang 87
Seiten
341
Erschienen: 2019-06-01 00:00:00
ISSN
0720-4299
DOI
10.1055/a-0877-8883

Zusammenfassung

Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen korrigiert das mRNA-Spleißen und steigert damit die regelrechte Transkription des SMN-Proteins. Die ENDEAR-Studie hatte seine Effektivität bei der frühen spinalen Muskelatrophie (SMA) belegt. In CHERISH profitierten Kinder mit einer Later-Onset-SMA bereits in der Interimsanalyse signifikant, dass allen Teilnehmern Nusinersen angeboten wurde. Die Endergebnisse bestätigten die positiven Resultate.

Schlagworte

Nusinersen Muskelatrophie Spinaler Wirksam Antisense-Oligonukleotid Korrigiert Mrna-Spleißen Steigert Damit Regelrechte Transkription Smn-Proteins Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie