CareLit Fachartikel

Gentherapie von Hämoglobinkrankheiten – aktuelle Konzepte und Herausforderungen

Joachim Kunz · Transfusionsmedizin · 2019 · Heft 03 · S. 155-163

Dokument
1202862
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Transfusionsmedizin
Autor:innen
Joachim Kunz
Ausgabe
Heft 03 / 2019
Jahrgang 9
Seiten
155-163
Erschienen: 2019-08-01 00:00:00
ISSN
2191-8805
DOI
10.1055/a-0825-9666

Zusammenfassung

Zusammenfassung Die β-Thalassämien und die Sichelzellerkrankung sind weltweit die häufigsten Einzelgendefekte, die konventionell nur durch eine lebenslang erforderliche Supportivtherapie oder kurativ mittels allogener Stammzelltransplantation behandelbar sind. Aktuell werden Gentherapiestrategien entwickelt, die nach Transduktion von hämatopoetischen Stammzellen durch lentivirale Vektoren zu einer Expression eines therapeutischen β-Globin-Gens oder zur therapeutischen Reexpression der fetalen Globinsynthese und damit des fetalen Hämoglobins (HbF) führen. Für die β-Thalassämie hat die Genadditionstherapie für ein…

Schlagworte

Gentherapie Thalassämie Sichelzellkrankheit gene therapy thalassemia sickle cell disease Deutschland Transfusionsmedizin