CareLit Fachartikel

Neue Therapieoptionen für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose

Andree Zibert, Anna Hüsing-Kabar · DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift · 2019 · Heft 20 · S. 1438-1443

Dokument
1205530
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift
Autor:innen
Andree Zibert, Anna Hüsing-Kabar
Ausgabe
Heft 20 / 2019
Jahrgang 144
Seiten
1438-1443
Erschienen: 2019-10-01 00:00:00
ISSN
0012-0472
DOI
10.1055/a-0848-9610

Zusammenfassung

Was ist neu? Therapiekonzepte Ersetzen, Stabilisieren und Reduzieren markieren die 3 aktuellen Säulen der Therapie: Das mutierte TTRm wird nach orthotoper Lebertransplantation durch die Synthese des Wildtyp-TTRwt in der Spenderleber nahezu vollständig im peripheren Blut ersetzt. Niedermolekulare Verbindungen stabilisieren das TTR-Tetramer und minimieren dadurch die Ausbildung amyloider Vorstufen. Gene-Silencer (mRNA inhibierende Oligonukleotide) reduzieren das lebersezernierte TTRm und auch das Wiltyp-TTR (TTRwt). Invasive versus nichtinvasive Therapie Die Lebertransplantation (LTx) ist ein etabliertes Verfahren…

Schlagworte

Transthyretin-Amyloidose Tafamidis Inotersen Patisiran transthyretin amyloidosis Diflunisal Blut Amyloidose DMW - Deutsche Medizinische Wochenschrift