CareLit Fachartikel

Nusinersen bei spinaler Muskelatrophie

N.N. · Nervenheilkunde · 2019 · Heft 06 · S. 409-416

Dokument
1210179
CareLit-ID
Jahr
2019
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Nervenheilkunde
Autor:innen
N.N.
Ausgabe
Heft 06 / 2019
Jahrgang 38
Seiten
409-416
Erschienen: 2019-06-01 00:00:00
ISSN
0722-1541
DOI
10.1055/a-0884-9276

Zusammenfassung

ZUSAMMENFASSUNG Für die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) ist mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen seit Juni 2017 in Europa die erste kausale Therapie verfügbar. Die Zulassung beruht auf Phase-III-Studien bei Kindern und umfasst altersunabhängig alle genetisch gesicherten Subtypen der SMA. Erfahrungen in der Anwendung von Nusinersen bei Erwachsenen werden dringend benötigt. Erwachsene SMA-Typ-II-Patienten stellen durch die fortgeschrittene Erkrankung mit Kontrakturen, Skoliosen und Metallimplantaten eine besondere Herausforderung für die regelmäßigen intrathekalen Gaben dar. Ein Drittel der in u…

Schlagworte

Nusinersen Erwachsenen Geeignete Nebenwirkungen Muskelatrophie Zusammenfassung 5Q-Assoziierte Spinale Antisense-Oligonukleotid Europa Erste Kausale Nervenheilkunde