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Gentherapie der Hämophilie - Chancen und Risiken

Miesbach W, Klamroth R, Oldenburg J, Tiede A · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 51-52/222 · S. k.A.

Dokument
240309
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Miesbach W, Klamroth R, Oldenburg J, Tiede A
Ausgabe
Heft 51-52/222 / 2022
Jahrgang 119
Seiten
k.A.
Erschienen: 2022-12-31 00:00:00
ISSN
2199-7292
DOI
10.3238/arztebl.m2022.0353

Zusammenfassung

Hintergrund: Die Gentherapie auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) ist eine neue Behandlungsmethode für Hämophilie und wurde kürzlich für die Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen. Diese Methode kann über die Limitationen des bisherigen Therapieprinzips (regelmäßige prophylaktische intravenöse Injektionen des fehlenden Gerinnungsfaktors beziehungsweise subkutane Injektion eines bispezifischen Antikörpers bei der Hämophilie A) hinausgehen und verspricht eine dauerhafte Anhebung des Gerinnungsfaktors. Allerdings ist sie aufgrund der Bildung von Antikörpern gegen AAV nur einmal durchführbar. Method…

Schlagworte

BILDUNG DATENBANK INJEKTION LEBEN PROPHYLAXE STUDIE VERGLEICH VIREN INJEKTIONEN PATIENTEN IMMUNSUPPRESSION DATENSAMMLUNG Deutsches Ärzteblatt