Gentherapie für seltene Erkrankungen: Unterschiede zur chronischen Therapie und Beispiel AADC-Mangel
N.N. · Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement · 2021 · Heft 1 · S. 25 bis 35
Bibliografische Angaben
Zusammenfassung
Zusammenfassung Zielsetzung Die ökonomischen Unterschiede von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) gegenüber chronischen Therapien sollen charakterisiert und am Beispiel der seltenen neuropädiatrischen Erkrankung AADC-Mangel veranschaulicht werden. Methodik Basierend auf einer orientierenden Literaturrecherche im Zeitraum von Mai 2020 bis Juni 2021 wurden relevante Literatur und Aussagen in Medline, Google, Schlüsselkongressen wie ISPOR und grauer Literatur einschließlich Newslettern bzgl. Marktzugang und ATMP identifiziert. In einem narrativen Review wurden die wichtigsten Unterschiede von ATMP für selt…