Forschungsförderung im Bereich seltener Erkrankungen in Deutschland

Im Bereich der seltenen Erkrankungen besteht dringender Forschungsbedarf. Die Ursachen und Krankheitsmechanismen der vielzähligen und oftmals sehr heterogenen Krankheitsbilder müssen eruiert werden, nicht zuletzt auch, um Patienten für individualisierte Behandlungen optimal zu stratifizieren. Hier sind Forschung und die Umsetzung in Diagnostik und Therapie so unmittelbar miteinander verknüpft wie sonst kaum in der Medizin. Die frühen Phasen der krankheitsorientierten Forschung können in einzelnen Institutionen durchgeführt werden, aber wegen geringer Patientenzahlen bedarf die späte translationale Forschung in d…