CareLit Fachartikel

Gentherapie der SCID-X1

Baum, C.; Schambach, A.; Modlich, U.; Thrasher, A. · Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz · 2007 · Heft 11 · S. 1507 bis 1517

Dokument
345082
CareLit-ID
Jahr
2007
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
ja
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz
Autor:innen
Baum, C.; Schambach, A.; Modlich, U.; Thrasher, A.
Ausgabe
Heft 11 / 2007
Jahrgang 50
Seiten
1507 bis 1517
Erschienen: 2007-11-30 08:18:23
ISSN
1437-1588
DOI
10.1007/s00103-007-0385-5

Zusammenfassung

SCID-X1 ist eine X-chromosomal vererbte Form der schweren kombinierten Immundefizienz, die durch inaktivierende Mutationen im IL2RG-Gen verursacht wird. Dieses Gen kodiert für die gemeinsame γ-Kette der Interleukinrezeptoren (Interleukin 2 receptor common gamma chain, Interleukin-2-Rezeptor-γ-Kette, IL2RG). Die betroffenen Jungen können 2 Haupttypen der Effektorzellen des Immunsystems nicht entwickeln (T-Zellen und NK-Zellen) und leiden zudem unter einer Funktionsstörung der B-Zellen. Eine alleinige Therapie mit antibiotischen Medikamenten und Immunglobulinen ist unzureichend. Sofern keine kausale Behandlung ang…

Schlagworte

SCID-X1 Gentherapie IL2RG Immundefizienz T-Zellen NK-Zellen B-Zellen Knochenmarktransplantation Gentransfer Leukämie Severe Combined Immunodeficiency Gene Therapy Interleukin-2 Receptor gamma Chain Bone Marrow Transplantation Leukemia Hematopoietic Stem Cell Transplantation