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EU-Zulassung für Tofersen: Erste Therapie für amyotrophe Lateralsklerose mit SOD1-Mutation

Reinhart, M.A. · Deutsches Ärzteblatt · 2024 · Heft 16 · S. 1085

Dokument
354622
CareLit-ID
Jahr
2024
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Reinhart, M.A.
Ausgabe
Heft 16 / 2024
Jahrgang 56
Seiten
1085
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

PHARMA EU-Zulassung für Tofersen Erste Therapie für amyotrophe Lateralsklerose mit SOD1-Mutation Die Europäische Kommission hat Tofersen (Qalsody™, Biogen) für die Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) zugelassen, wenn diese mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1-(SOD1-) Gen assoziiert ist. Diese „Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen“ kann erteilt werden, wenn das Nutzen-Risiko-Verhältnis als positiv erachtet wird, es aber aufgrund der Seltenheit der Erkrankung unwahrscheinlich ist, dass unter normalen Umständen ausreichende Evidenz gewonnen werden kann. In der doppelblinde…

Schlagworte

Tofersen amyotrophe Lateralsklerose SOD1-Mutation EU-Zulassung Therapie Neurofilament-Leichtkette Nebenwirkungen Evidenz genetische Ursache ALSFRS-R Amyotrophic Lateral Sclerosis Superoxide Dismutase Drug Approval Treatment Outcome Genetic Therapy Neurofilament Proteins