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FVW; MR; kw · Deutsches Ärzteblatt · 2024 · Heft 11 · S. 785

Dokument
355051
CareLit-ID
Jahr
2024
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
FVW; MR; kw
Ausgabe
Heft 11 / 2024
Jahrgang 56
Seiten
785
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

PHARMA Seltene Multisystemerkrankung Omaveloxolon ist die erste und einzige Therapie der Friedreich-Ataxie Mit Omaveloxolon (Skyclarys™, Biogen) wurde jetzt die erste und bisher einzige Therapie für Menschen mit Friedreich-Ataxie (FA) ab einem Alter von 16 Jahren in Deutschland eingeführt. Die FA ist eine seltene Multisystemerkrankung und die häufigste Form der erblichen Ataxien. Die Frühsymptome der FA, zu denen ein fortschreitender Koordinationsverlust, Muskelschwäche und Erschöpfung gehören, manifestieren sich in der Regel im Alter zwischen 5 – 25 Jahren. Unbehandelt haben die meisten Betroffenen eine durchsc…

Schlagworte

Omaveloxolon Friedreich-Ataxie Therapie Asthma Kortikosteroide Pembrolizumab Zervixkarzinom Ofatumumab Multiple Sklerose Hyperoxalurie Gentherapie Sichelzellkrankheit Ataxia Friedreich Drug Therapy Corticosteroids