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Erweiterte Triple-Therapie: Chance für Kleinkinder mit Mukoviszidose

Hofmann-Aßmus, M. · Deutsches Ärzteblatt · 2024 · Heft 3 · S. 197

Dokument
355758
CareLit-ID
Jahr
2024
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Hofmann-Aßmus, M.
Ausgabe
Heft 3 / 2024
Jahrgang 56
Seiten
197
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

PHARMA Erweiterte Triple-Therapie Chance für Kleinkinder mit Mukoviszidose Mit der Zulassungserweiterung der Triple-Therapie aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (IVA/ TEZ/ELX, Kaftrio®, Vertex Pharmaceuticals) in Kombination mit Ivacaftor können nun auch 2- bis 5-Jährige mit zystischer Fibrose (CF) behandelt werden. Vorbedingung ist mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Ausschlaggebend war eine offene Phase-3-Studie mit 75 CF-Patientinnen und -Patienten zwischen 2 und 5 Jahren. Nach der 24-wöchigen Mutterstudie wurde die Mehrzahl (n = 70) in eine Ver…

Schlagworte

Triple-Therapie Mukoviszidose Ivacaftor Tezacaftor Elexacaftor F508del-Mutation Schweißchlorid-Konzentration Lung-Clearance-Index fäkale Elastase-1 Kinder Sicherheit Effektivität Cystic Fibrosis Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Lung Function Tests Deutsches Ärzteblatt