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Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie: Erste CRISPR-Gentherapie zugelassen

Gießelmann, K. · Deutsches Ärzteblatt · 2023 · Heft 49 · S. 1 bis 1

Dokument
356055
CareLit-ID
Jahr
2023
Publikation
PDF
ja
Volltext
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Gießelmann, K.
Ausgabe
Heft 49 / 2023
Jahrgang 55
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel (MHRA) hat die erste Therapie bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas zugelassen. Forschende würdigen zwar den medizinischen Nutzen, warnen aber vor Preishürden und Off-target-Effekten.

Schlagworte

Sichelzellenanämie Beta-Thalassämie Gentherapie CRISPR Hämoglobin Knochenmarktransplantation Nebenwirkungen Heilung Bluttransfusionen Kosten Sickle Cell Anemia Beta-Thalassemia Gene Therapy CRISPR-Cas9 Hemoglobin Bone Marrow Transplantation