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Gentherapie der Hämophilie – Chancen und Risiken

Miesbach, W.; Klamroth, R.; Oldenburg, J.; Tiede, A. · Deutsches Ärzteblatt · 2022 · Heft 51 · S. 1 bis 1

Dokument
358384
CareLit-ID
Jahr
2022
Publikation
PDF
nein
Metadaten
DOI
–
zitierfähig

Bibliografische Angaben

Zeitschrift
Deutsches Ärzteblatt
Autor:innen
Miesbach, W.; Klamroth, R.; Oldenburg, J.; Tiede, A.
Ausgabe
Heft 51 / 2022
Jahrgang 54
Seiten
1 bis 1
Erschienen: 2025-06-05 00:00:00
ISSN
0172-2107
DOI
–

Zusammenfassung

Hintergrund: Die Gentherapie auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) ist eine neue Behandlungsmethode für Hämophilie und wurde kürzlich für die Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen. Diese Methode kann über die Limitationen des bisherigen Therapieprinzips (regelmäßige prophylaktische intravenöse Injektionen des fehlenden Gerinnungsfaktors beziehungsweise subkutane Injektion eines bispezifischen Antiköpers bei der Hämophilie A) hinausgehen und verspricht eine dauerhafte Anhebung des Gerinnungsfaktors. Allerdings ist sie aufgrund der Bildung von Antikörpern gegen AAV nur einmal durchführbar. Methode…

Schlagworte

Gentherapie Hämophilie Adeno-assoziierte Viren Gerinnungsfaktor Immunreaktion Blutungen Gene Therapy Hemophilia A Hemophilia B Adenoviruses Factor VIII Factor IX Deutsches Ärzteblatt